Les maladies rares : un enjeu de santé mondiale persistant et sous-estimé

Dr Christopher McMaster, directeur scientifique, Institut de génétique des IRSC

Le dernier jour de février (cette année le 28, mais le 29 pendant une année bissextile) marque la Journée des maladies rares. Le caractère unique de cette journée représente une occasion de donner de la visibilité aux maladies rares et aux conséquences de ces maladies auxquelles sont confrontées des millions de personnes dans le monde.

Les maladies rares constituent un enjeu de santé mondiale persistant et sous-estimé. En fait, les maladies rares sont loin d’être rares; on estime qu’un enfant sur 25 naît avec une maladie rare, dont la plupart se déclarent durant l’enfance. Une étude récente a conclu que les lits d’hôpitaux pédiatriques sont majoritairement occupés par des enfants souffrant de maladies rares, lesquelles représentent la cause de décès la plus commune durant l’enfance.

Au Canada, les maladies rares posent un défi de taille lié à leur invisibilité dans nos bases de données sur la santé, puisque ces maladies ne sont pas systématiquement prises en compte dans les dossiers hospitaliers ou administratifs. Ce manque de données a pour conséquence de grandement limiter notre capacité à déterminer exactement quelles ressources pourraient et devraient être consacrées au diagnostic, au traitement et à l’étude des maladies rares. Cette information pourrait fournir, de façon constante et prospective, des données probantes sur la mortalité, la morbidité et les coûts directs et indirects pour le système de santé, et pourrait enrichir les connaissances sur l’impact sociologique, économique et psychologique des maladies rares sur les patients et leurs familles.

Par des possibilités de financement ciblées et des partenariats avec des consortiums de recherche, comme le Programme conjoint européen sur les maladies rares, l’Institut de génétique des IRSC travaille avec des patients, des soignants, des chercheurs et des cliniciens à déterminer l’impact réel des maladies rares, au bénéfice des personnes qui vivent avec ces maladies au Canada et partout dans le monde. 

À l’occasion de la Journée des maladies rares de 2022, je vous invite à visiter le site Web de la Journée des maladies rares (en anglais seulement) qui contient de l’information vraiment surprenante démontrant pourquoi les maladies rares représentent un défi crucial auquel les chercheurs canadiens doivent s’attaquer sans relâche.

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