Critères d'évaluation et rubriques des ECR

Un essai contrôlé randomisé (ECR) est une étude expérimentale dans laquelle les chercheurs répartissent de manière aléatoire les sujets humains admissibles (ou autres champs humains d’étude, p. ex. classes, cliniques, terrains de jeux) en groupes qui feront ou non l’objet d’une ou de plusieurs interventions, et qui seront comparés. Les résultats sont analysés en comparant les résultats obtenus dans les groupes.

Veuillez consulter l'Énoncé de politique des trois Conseils : Éthique de la recherche avec des êtres humains, chapitre 11, pour des renseignements importants, dont les principales exigences et recommandations pour la réalisation des essais.

Il est à noter que peu importe le comité d’évaluation par les pairs suggéré, l’évaluation des demandes comportant un ECR comme élément principal de la recherche doit se faire à la lumière des critères d’évaluation ci-dessous. Ces mêmes demandes doivent par ailleurs être structurées de manière à comprendre les rubriques ci-dessous.

Voici des exemples de demandes jugées comme intégrant un ECR en tant qu’élément principal :

• Des demandes comportant exclusivement un ECR (ou des ECR)
• Des études ayant plusieurs objectifs, mais dont l’accent est mis principalement sur un ECR (par ex. un travail de développement ou des essais cliniques combinés à un essai ou à un essai avec suivi)
• Toute demande dont la majorité du budget est consacrée directement à un élément d’ECR

Voici des exemples de demandes jugées comme n’intégrant pas un ECR en tant qu’élément principal :

• Des demandes ayant divers objectifs, un modeste ECR n’étant qu’un élément parmi tant d’autres

• Des études évoquant la possibilité de mener un ECR, celui-ci se concentrant sur les animaux
• Des études ne comportant pas de randomisation (les participants pourraient avoir fait l’objet d’une randomisation précédemment, mais ce ne sera pas le cas dans le contexte du travail proposé)
• Des études sur les ECR ne comportant pas un élément d’ECR (par ex. des travaux de recherche translationnelle suivant la tenue d’un ECR)
• Des examens systématiques d’ECR ne comprenant pas un élément d’ECR
• Tout essai clinique non randomisé

Critères d'évaluation

Les comités d’évaluation par les pairs tiendront compte des questions clés suivantes lorsqu’ils évalueront chacune des sections de la demande comportant un ECR en tant qu’élément principal.

Section 1 - La nécessité de réaliser un essai

L'importance de la question a-t-elle été expliquée correctement en ce qui regarde :

• Les répercussions présentes et futures sur les ressources affectées aux soins de santé au Canada et sur l'économie en général.
• Les hypothèses à vérifier et/ou les objectifs de l'étude sont-ils mentionnés et décrits clairement?
• L'essai porte-t-il sur la ou les bonnes questions?
• Est-ce que le moment est bien choisi pour mener l'essai, compte tenu de la connaissance actuelle de l'intervention et de l'utilisation des technologies existantes?
• Les motifs de l'étude et les changements que les résultats de l'étude pourraient entraîner sont-ils bien expliqués?
• Quelles sont les données disponibles qui viennent appuyer le besoin de procéder à cet essai et le choix de la méthode appliquée (par ex. les examens systématiques)?
• La recherche proposée est-elle compatible avec l'étendue des connaissances disponibles aux plans national et international?
• Quelles seront les répercussions des résultats sur la pratique ou sur notre compréhension de l'intervention proposée ou de l'affection sous-jacente?
• Les résultats seront-ils généralisables hors du cadre précis de recherche établi pour l'essai de façon à ce qu'ils aient le plus grand effet possible.

Section 2 - L'essai proposé

• La méthodologie retenue convient-elle pour répondre aux questions que la recherche pose?
• A-t-on suffisamment tenu compte, dans le plan d'étude, de la question de la représentativité et du caractère généralisable des résultats?
• Quelle est la justification de l'hypothèse sur laquelle reposent les calculs des effets du traitement?
• Les résultats attendus et les moyens prévus pour les mesurer sont-ils décrits clairement et sont-ils pertinents en regard de l'hypothèse scientifique avancée?
• La population participant à l'essai a-t-elle été définie adéquatement par rapport à la population cible, de manière à ce que les résultats soient significatifs?
• Les méthodes de mesure ont-elles été validées expressément pour la population cible?
• Le groupe de contrôle convient-il?
• Quels seront les moyens utilisés pour reconnaître et éviter les biais?

Section 3 - Gestion de l'essai

• Trouve-t-on, au sein de l'équipe de chercheurs proposée, l'éventail des disciplines et la diversité des expériences nécessaires à la réalisation de l'étude?
• L'équipe chargée de la recherche comprend-elle des personnes ayant par le passé dirigé avec succès d'importants essais multicentriques?
• A-t-on demandé conseil en matière de statistiques et intégré les avis pertinents reçus à l'étude?
• A-t-on demandé conseil en ce qui regarde d'autres questions de recherche sur les services de santé abordées dans le cadre de l'essai, et a-t-on intégré les avis pertinents à l'étude?
• De quelle façon l'essai sera-t-il coordonné?
• Quels sont les rôles des membres de l'équipe chargée de l'essai?

Autres questions importantes

Aspects économiques
Les IRSC n'exigent pas que tous les essais comportent des mesures quantifiées des aspects économiques de la question de santé sur laquelle ils portent. Ils exigent cependant une justification claire et fondée de l'inclusion ou de l'exclusion de telles mesures.

Qualité de vie
Les IRSC n'exigent pas que des mesures de la qualité de vie fassent partie des résultats de tous les essais. Ils exigent cependant une justification claire et fondée de l'inclusion ou de l'exclusion de telles mesures.

Participation des consommateurs au plan de l'essai
Les IRSC encouragent la participation des consommateurs et des groupes de défense des patients dans le but de mieux élaborer le plan de l'essai et de rendre cet essai ainsi que ses résultats plus acceptables.

Prélèvement d'échantillons biologiques en vue d'analyses génétiques futures
La valeur éventuelle des ECR comme source d'échantillons bien caractérisés en vue de futures analyses génétiques est de plus en plus reconnue, et les propositions portant sur le prélèvement de ce type d'échantillon dans le cadre d'un essai sont bien accueillies. Toutefois, les candidats doivent examiner soigneusement l'équilibre à établir entre la valeur éventuelle des échantillons et l'effet de ces prélèvements sur le recrutement pour l'essai et sur la logistique de ce dernier.

Collaboration internationale
Veuillez expliquer de quelle nature est la collaboration internationale et ce qui la rend nécessaire.

Fiche de renseignements pour les patients
Des versions provisoires d'une fiche de renseignements pour les patients et d'un formulaire de consentement des patients devraient être jointes à la demande.

Partenaires
Veuillez discuter, le cas échéant, de l'implication de chaque partenaire proposé.

Rubriques

Peu importe le comité d’évaluation par les pairs suggéré, les demandes comportant un ECR comme élément principal de la recherche doivent comprendre les rubriques ci-dessous.

Les demandes doivent inclure le titre des principales rubriques, alors que les sous-titres peuvent être seulement représentés par des chiffres.

Une entrée est requise sous chaque rubrique et sous-titre.

Veuillez noter que le non-respect de ces exigences peut avoir une incidence négative sur l’évaluation de votre demande.

1. La nécessité de réaliser un essai

1.1 Quel est le problème sur lequel portera l'essai?

1.2 Quelles sont les principales questions auxquelles la recherche tentera de répondre?

1.3 Pourquoi l'essai doit-il être réalisé à ce moment-ci? Par exemple, fournissez des données de la littérature à l’appui. De plus, mentionnez tout examen systématique^{Note en bas de page 1} pertinent et faites une analyse de la nécessité de réaliser l'essai proposé à la lumière d'un tel examen. Si vous croyez qu'aucun essai pertinent n'a été réalisé antérieurement, donnez des précisions sur votre stratégie de recherche pour vérifier si des essais sont en cours.

1.4 Quelle utilisation sera faite des résultats de cet essai? Par exemple, contribuer à l’application des connaissances en favorisant la compréhension et en éclairant la prise de décision et l’établissement de directives relatives au traitement, etc.).

1.5 Est-ce qu’il y a des risques liés à la sécurité de ceux qui participent à l'essai? Veuillez les décrire.

2. L'essai proposé

2.1 Quelle est la méthode d'expérimentation proposée? (par exemple, essai ouvert, à double ou simple insu, etc.)

2.2 Quelles interventions sont prévues en cours d'essai? Mentionnez tant les interventions de nature expérimentale que celles faites à des fins de contrôle.

2.3 Quelles sont les dispositions pratiques prévues pour la répartition des participants dans les groupes d'essai? Par exemple, méthode aléatoire. S'il est prévu de recourir à une stratification ou à une minimisation, donnez-en les raisons et mentionnez les facteurs qui seront retenus.

2.4 Quelles sont les méthodes proposées pour éviter qu'il y ait des sources de biais? Par exemple, essai à l'insu ou masquage. Si un essai à l'insu n'est pas possible, expliquez pourquoi et donnez des précisions sur les autres méthodes proposées ou sur les incidences pour l'interprétation des résultats de l'essai.

2.5 Quels sont les critères d'inclusion et d'exclusion prévus?

2.6 Quelle est la durée prévue de la période de traitement?

2.7 Quelles sont la durée et la fréquence prévues du suivi?

2.8 Quelles sont les méthodes principales et secondaires proposées pour la mesure des résultats?

2.9 De quelle façon la mesure des résultats se fera-t-elle lors du suivi?

2.10 Quelle est la taille proposée de l'échantillon et quelle est la justification de l'hypothèse sous-jacente aux calculs des effets du traitement? Précisez le groupe de contrôle et le groupe recevant un traitement, donnez une brève description du calcul des effets du traitement en indiquant précisément sur quelles mesures des résultats ces calculs sont fondés et donner les taux, les moyennes, les médianes et autres données relatives aux essais, selon ce qui convient.

(N.B. Il est important de donner une justification de l'ampleur de la différence que l'essai doit pouvoir détecter. Le calcul de la taille de l'échantillon tient-il compte des taux prévus d'inobservation et de réduction de l'échantillon pendant le suivi mentionnés ci-dessous?)

2.11 L'essai englobera-t-il des questions de recherche sur les services de santé? Veuillez justifier toute inclusion ou exclusion de mesures de la qualité de vie et d'aspects économiques du domaine de la santé sur laquelle porte l'essai. S'il est prévu de prendre de telles mesures, veuillez expliquer de manière détaillée la façon de procéder, y compris le mode de calcul des effets du traitement.

2.12 Quel est le taux de recrutement prévu? De quelle façon le recrutement sera-t-il organisé? Quelle sera la durée de la période de recrutement? Quelles données viennent démontrer que le taux de recrutement prévu peut être atteint?

2.13 Est-il probable qu'il y ait des problèmes d'inobservation? Sur quelles données reposent les chiffres sur le respect du traitement?

2.14 Quel est le taux probable de réduction de l'échantillon pendant le suivi? Sur quelles données repose cette prévision?

2.15 Combien de centres participeront à l'essai?

2.16 Donnez des précisions sur les analyses prévues.

2.17 Quelle fréquence est proposée pour les analyses?

2.18 Est-il prévu de faire des analyses de sous-groupes?

2.19 Des études pilotes recourant à la même méthodologie ont-elles été menées?

3. Gestion de l'essai

3.1 Quelles dispositions sont prévues pour la gestion quotidienne de l'essai (par exemple, randomisation et traitement des données), et qui sera chargé de la coordination?

3.2 Quel sera le rôle de chacun des candidats et cocandidats proposés?

3.3 Donnez une description du comité de direction de l'essai et, le cas échéant, du comité de surveillance et de protection des données.

Date de modification :

2023-02-20